La Pdx1 activa los genes que controlan el desarrollo de las células del páncreas encargadas de sintetizar y liberar la insulina necesaria para mantener niveles seguros de glucosa en el organismo.

"La Pdx1 es tan especial porque posee una secuencia única de aminoácidos que actúa como una especie de pasaporte molecular, dejándola pasar libremente hacia el interior de las células, entrar en el núcleo y activar la producción y descarga de insulina", explica la científica principal, Dra. Li-Jun Yang, profesora de patología, inmunología, y medicina de laboratorio del Colegio de Medicina de la Universidad de Florida.

La labor de investigación previa ha mostrado que insertar el gen Pdx1 en células del hígado o del páncreas puede inducir la producción de insulina, pero la mayoría de los métodos de terapia genética utilizan virus para introducir en las células un fragmento de ADN modificado por ingeniería genética. La desventaja de tales enfoques técnicos es que los investigadores nunca pueden estar del todo seguros de que los virus sean completamente inofensivos.

La idea de la terapia proteica es que, con el tiempo, las propias células de una persona podrían ser reprogramadas para producir la hormona de forma natural, reponiendo la capacidad del organismo de regular adecuadamente los niveles de azúcar en la sangre sin tener que usar un virus potencialmente peligroso para infiltrar genes correctivos en el organismo o tener que trasplantar células pancreáticas procedentes de otra persona.